IL SERVIZIO METTE A DISPOSIZIONE DEI RICERCATORI CHE SI OCCUPANO DI FIBROSI CISTICA UNA RACCOLTA DI COLTURE CELLULARI PRIMARIE OTTENUTE DA EPITELIO BRONCHIALE SIA DA PAZIENTI FC SIA DA SOGGETTI DI CONTROLLO SOTTOPOSTI A TRAPIANTO POLMONARE.

Il lavoro svolto durante i primi due anni di attività (fase 1 e fase 2) ha fornito risultati promettenti sulle due famiglie di composti, PP e SH, che hanno mostrato una rilevante attività di correttori della funzionalità della proteina CFTR mutata. Tali composti necessitano però di ulteriori ottimizzazioni per migliorarne le proprietà farmacocinetiche e di tossicità e per rimuoverne attività non specifiche su altri bersagli biologici indesiderati. Questo l'obiettivo del progetto che continuerà nella sua fase 3.