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Task Force for Cystic Fibrosis

CON IL PROGETTO TASK FORCE FOR CYSTIC FIBROSIS SONO STATI IDENTIFICATI NUOVI COMPOSTI MOLTO ATTIVI IN VITRO PER CORREGGERE LA PROTEINA CFTR. TRA QUESTI SI È SCELTO IL PIÙ POTENTE E PROMETTENTE, IL COMPOSTO ARN23765, PER SOTTOPORLO ALLO SVILUPPO PRECLINICO, FASE INDISPENSABILE PER CANDIDARLO AGLI STUDI CLINICI SULL’UOMO.

I edizione 2019

Culture primarie 9

IL SERVIZIO METTE A DISPOSIZIONE DEI RICERCATORI CHE SI OCCUPANO DI FIBROSI CISTICA UNA RACCOLTA DI COLTURE CELLULARI PRIMARIE OTTENUTE DA EPITELIO BRONCHIALE SIA DA PAZIENTI FC SIA DA SOGGETTI DI CONTROLLO SOTTOPOSTI A TRAPIANTO POLMONARE.

Raccolte fondi 2020 - 2021

Colture primarie 10

II Edizione 2022

Molecole 3.0 per la fibrosi cistica.

Il lavoro svolto durante i primi due anni di attività (fase 1 e fase 2) ha fornito risultati promettenti sulle due famiglie di composti, PP e SH, che hanno mostrato una rilevante attività di correttori della funzionalità della proteina CFTR mutata. Tali composti necessitano però di ulteriori ottimizzazioni per migliorarne le proprietà farmacocinetiche e di tossicità e per rimuoverne attività non specifiche su altri bersagli biologici indesiderati. Questo l'obiettivo del progetto che continuerà nella sua fase 3.

III Edizione 2023

L’attivazione delle Heat Shock Protein come possibile meccanismo per aumentare l'effetto dei correttori di F508del-CFTR .

L’obiettivo di questo progetto è indagare il ruolo di particolari proteine chiamate chaperone nel recupero funzionale di F508del-CFTR indotto dai correttori. L’ipotesi dei ricercatori è che l’attivazione delle chaperone possa facilitare l’azione dei correttori.

IV Edizione 2024

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